La sclerosi multipla è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce circa 75mila italiani e oltre 2,5 milioni di persone nel mondo. Nella sclerosi multipla le cellule B del sistema immunitario attaccano in maniera anomala la guaina mielinica, cioè l’isolamento e il supporto dei nervi nel cervello, nel midollo spinale e dei nervi ottici, provocando infiammazione e cicatrici (sclerosi) che interferiscono con la capacità dei nervi di trasmettere segnali elettrici. In altre parole, i nervi danneggiati perdono la loro capacità di comunicare tra loro e con il resto dell’organismo, generando sintomi imprevedibili e spesso debilitanti. Le cause di questa patologia restano ancora da chiarire e la SM è stata finora priva di trattamenti definitivi.
Buone notizie sono però arrivate dal 68esimo Convegno annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) tenutosi dal 15 al 21 aprile a Vancouver, dove sono stati presentati i nuovi risultati relativi ad un anticorpo monoclonale, ocrelizumab, sul quale molte aspettative era state riposte fin da subito per la sua efficacia anche contro quella forma di SM, la primariamente progressiva, per la quale non esisteva alcun trattamento efficace.
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in modo selettivo un tipo di cellule B (chiamate CD20+) del sistema immunitario. In studi preclinici, ocrelizumab ha dimostrato di legarsi alle proteine CD20 espresse sulla superficie di alcuni linfociti B, ma non alle cellule staminali né alle plasmacellule; pertanto non compromette e preserva le funzioni più importanti svolte dal sistema immunitario.
Ulteriori conferme all’efficacia del farmaco vengono ora da nuovi dati sulla progressione della malattia ottenuti da tre studi di fase III, riguardanti la «non evidenza di attività di malattia» (o NEDA, dall’inglese «No Evidence of Disease Activity»), condizione che si considera raggiunta quando i pazienti rispettano quattro parametri chiave della malattia: non presentano alcuna ricaduta, né progressione della disabilità, né lesioni nuove o aumentate di volume nel corso di un determinato intervallo di tempo. Questo rappresenta un vero salto di qualità rispetto ai trattamenti attuali.
Bibliografia: www.lastampa.it – www.intelligonews.it – www.panorama.it – www.aboutpharma.com
Farmacia 3.0 – Rubrica a cura del dott. Alberto Di Muria
Bene. Questo farmaco quando sará diponibile?.
Sarà possibile somministrarlo anche a persone che al momento hanno una neuropatia demielinizzante?.